审评审批新政开路，加速引进临床急需境外已上市药品

　　国家药监局发布的新政，正在打开一扇让全球创新药物更快进入中国的大门，从罕见病到慢性病，数千种境外已上市药品的准入时间表将被改写。

　　1月7日，国家药监局网站发布《关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》。其中明确，鼓励临床急需境外已上市的原研药及仿制药在境内申报，对于符合要求的可纳入优先审评审批范围。

　　另外，对于临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，鼓励申请人采取前置检验方式申请注册检验。只进行样品检验的，注册检验时限由60日缩短至40日；同时进行标准复核和样品检验的，注册检验时限由90日缩短至70日。

　　“对于临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品，注册检验所需样品量为商业规模生产1批次。”国家药监局在发布的公告中明确表示。

　　这一新政将过去需多批次、大样本量的检验要求大幅简化。曾经因检验要求过高而难以进入中国市场的罕见病药品，现在找到了可行的路径。

　　上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林对21世纪经济报道记者表示，该新政的出台对医药产业影响深远。临床急需的药品（特别是治疗罕见病的药品）将更快进入中国市场，不仅能解决患者无药可用的困境，加速药品可及性，还能降低用药成本。通过引入境外仿制药申报机制，有望在原研药之外提供更具经济性的治疗选择，进一步减轻患者负担。

　　“对制药企业而言，新政明确了研发与申报的目录导向，鼓励企业在中国开展全球同步研发与申报。这将推动跨国企业更早将中国纳入全球研发计划，助力优化资源配置。通过接受境外临床数据、优化核查流程等方式，可以帮助企业节省在中国重复开展临床试验的时间与资金成本。同时，新政引入良性竞争机制，鼓励境外已上市仿制药申报，在特定治疗领域可能重塑市场竞争格局，倒逼企业加快创新步伐。”金春林指出。

　　政策突破

　　国家药监局发布的公告明确指出，进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批工作机制，明确提出“坚持以临床价值为导向”的基本原则。

　　金春林指出，梳理此次的新政可以发现最为关键的条款包括：其一，明确将解决未被满足的临床需求作为最高准则，因而必须契合患者的临床急需特点。

　　其二，构建了沟通交流渠道，申请人可就数据利用、优先审评等事宜，在提交正式申请之前与药审中心进行沟通并达成共识，这是新政落地的核心操作环节，通过该渠道达成一致能为后续流程加快速度创造条件。

　　其三，新政准许接受境外数据并实施附条件批准。申请人可提交完整的境外研究数据，经评估后可豁免国内临床试验或附条件批准上市，此举能够大幅缩短上市周期、节约成本、提升效率。

　　其四，针对罕见病药品设立特殊检验制度。一方面，鼓励对罕见病药品开展前置检验，将检验时限缩短20天。另一方面，允许协商确定最低样品量为两倍而非三倍，既体现了精准性与灵活性，也切中了罕见病研发中样品稀缺、时间紧迫的关键问题，是一项较大的突破。

　　其五，优化境外审核与风险管控机制。基于风险可统筹开展注册核查、上市检查等工作，并采用远程检查方式。这种务实高效的监管创新举措，既减轻了企业接受检查的负担，也对企业自身的质量管控和透明度提出了更高的标准。

　　其六，畅通临时进口渠道。为处于申报过程中但临床急需的药品提供了合法的先行用药途径，体现了政策的周全性，尤其对罕见病药品的临时进口具有重要意义。

　　其实，药品审评审批改革并非孤立行动，而是一系列协同政策的重要组成部分。

　　2025年6月30日，国家医保局和国家卫生健康委联合印发《支持创新药高质量发展的若干措施》，为创新药发展带来政策“及时雨”，16条措施为创新药发展注入强劲活力；集中采购政策也正在经历深刻变革。国家医保局在2025年7月明确表示，集中采购将遵循“稳临床、保质量、防围标、反内卷”四大原则；支付端改革更是同步推进，2025年的国家医保谈判，在延续医保目录常规调整机制的基础上，首次引入商保创新药目录的新机制。该目录主要纳入超出“保基本”定位、暂时无法纳入基本目录，但创新程度高、临床价值大、患者获益显著的创新药，推荐商业健康保险、医疗互助等多层次医疗保障体系参考使用。

　　“在药品审评审批体系方面，新政通过调整定价机制带来多重利好：建立前置沟通交流机制、30日内完成临床试验审批、显著缩短流程等一系列提速措施，有效提升了审批效率与监管科学性，并强调风险导向原则。此外，将注册核查与上市后核查相结合，灵活采用远程检查方式，标志着监管能力与效率的现代化升级。”金春林说。

　　打破落地挑战

　　根据Drug Patent Watch的数据，2025年至2030年间，全球制药行业将面临总计约2360亿美元的“专利悬崖”，近70款重磅药物将陆续失去专利保护。

　　这一现实也使得跨国药企在华策略面临调整，过去跨国药企常面临“上市滞后”困境，全球新药在中国上市比欧美市场晚3~5年。而新政鼓励全球同步研发和申报，提供了解决这一痛点的制度路径。

　　更重要的是，政策环境正从“唯低价”向综合评估转变。这种转变为跨国药企通过展示产品临床价值获得合理回报创造了条件。例如，罕见病药物市场或成新蓝海，新政通过简化检验要求、开通临时进口通道等举措，显著降低了罕见病药物进入中国市场的门槛。

　　对于中国约2000万罕见病患者而言，这意味着更多“境外有药，境内无药”的局面将被打破。

　　不过，此前也有业内人士对21世纪经济报道记者指出，尽管新政方向明确，但落地过程中仍面临多重挑战。配套措施亟需完善，特别是医保衔接问题。新政策加速药品上市，但若无法及时纳入医保，患者的实际可及性将大打折扣。

　　同样以罕见病药物为例，对布局这一领域的药企而言，商业可持续性是另一难题。众所周知，药物患者群体小、研发成本高，如何在保障患者可及性的同时维持企业合理利润，需要精细化制度设计。

　　据记者观察，由于罕见病用药价格高昂，许多患者面临沉重的经济负担，导致无法持续完成疗程，用药断断续续，从而无法获得应有的治疗效果。例如，一款用于治疗儿童I型神经纤维瘤病（NF1）的药物，若患者停药，肿瘤可能会复发并重新生长，断断续续用药对患者极为不利，治疗效果将大幅降低。若能坚持用药，肿瘤则能够得到控制，甚至缩小。药物可及性已然成为患者需要面对的难题。

　　此外，从此次新政披露的内容来看，相关机构的监管能力也将面临考验。此次新政大幅压缩审评时限，临床试验申请30日内决定是否同意，样品检验时限从60日缩短至40日。这对监管机构的人力资源配置和专业能力提出了更高要求。

　　金春林强调，此次新政的出台对产业而言意义重大，不过，在推动新政高效落地的过程中还需进一步补充落地衔接的相关考量，包括明确临床急需的标准、定义、适用疾病领域及动态调整机制，亟需更透明的官方指引或清单，以稳定企业预期。另外，一类交流沟通会议的具体申请标准、会议效率及共识的法律效力等，需在实践中逐步磨合并形成最佳实践指南。

　　“监管部门需进一步厘清新的优先审批政策与原有优先审评机制之间的关系，关于企业风险管理，后续试点工作中地方试点与全国政策的协同方式也有待进一步明确，例如当前北京已有相关试点，地方试验如何与全国政策有效协同，需加以清晰界定。”金春林补充道。

　　据行业机构预测，全球药品市场2026年预计将继续由创新驱动，前十产品总销售额预计达到1980亿美元，比2025年增长18%。如此趋势之下，中国监管机构需要在这种快速发展中保持审评质量和效率的平衡。

　　创新药迎新机遇

　　中国医药市场眼下正在形成“引进与创新并重”的新格局。一方面通过政策优化加速境外创新药引入；另一方面通过多维度政策支持本土创新药研发。

　　Wind数据显示，从2025年1月1日至12月30日，A股医药生物板块（按申万行业分类）整体涨幅25.64%，而业绩呈现“营收微降、利润回稳”的态势，2025年前三季度板块合计实现营收18544.52亿元，同比下降1.42%，归母净利润1407.32亿元，同比下降1.65%，尽管增速下降但降幅已明显收窄。

　　更值得关注的是创新药领域的活跃度。另据医药魔方NextPharma数据库显示，截至2025年12月31日，中国创新药商务拓展（BD）出海授权全年交易总金额达到1356.55亿美元，首付款70亿美元，交易总数量达到157笔，远超2024年全年519亿美元和94笔，各个维度的数据统计均达到了历史新高。

　　国家药品监督管理局数据显示，2025年全年批准药品上市注册申请4087件，其中创新药76个，创历史新高。境内外上市时间差进一步缩短，59件境外新药获临时进口批准。儿童用药优先审评审批机制持续推进，全年批准儿童药138个。罕见病药品临时进口通道持续畅通，全年批准罕见病药品48个，有效填补特殊群体用药空白。

　　随着政策落地，中国在全球医药创新版图中的地位将进一步提升。更多跨国药企可能会将中国纳入全球同步研发体系，中国患者有望更早获得全球创新疗法。

　　中泰证券分析指出，2025年医药板块迎来强势反弹，行情由AI+和创新药推动，反映出中国创新能力的质的飞跃及出海逻辑兑现。化学制药等细分行业经历政策改革后呈现复苏。创新药出海从“叙事”进入兑现阶段，交易金额创新高，国内政策全链条支持创新药，首次增设商保目录打开支付空间。CRO/CDMO行业内外需共振，全球投融资恢复带动订单增长，供给端逐步出清，板块有望迎来“戴维斯双击”。2026年医药板块投资思路将延续创新成长+困境反转逻辑。

　　“这份新政是中国药品监管与国际接轨，以患者为中心深化改革的标志性的举措，它通过流程的再造，实现了压缩和科学的监管，系统性解决了临床急需境外药品上市慢的一些难题，对于产业来讲是加速引进重磅产品的黄金窗口期。面对企业的全球研发策略、注册策略和与监管机构的沟通能力提出了新要求。”金春林强调。

　　随着中国药品审评审批持续提速，全球畅销药在中国市场的表现将更加亮眼。这些药物不仅将惠及中国患者，还可能在中国完善的产业链支撑下，以更合理的价格走向全球市场。

　　（作者：季媛媛，闫硕 编辑：张星）